不治の難病ハンチントン病 治療の可能性がある薬剤を臨床試験で確認

まだ治療法を発見したわけではないが

   各患者はIONIS-HTTRxもしくは偽薬のいずれかを4回、脊髄に注射して脳に到達された。致死的な髄膜炎などを起こす可能性もあったため当初は微量の投与だったが、安全性が確認されてからは用量を増加させたという。

   その結果、2017年時点で46人の脳内における変異性ハンチンチンたんぱく質のレベルは大幅に低下。健康状態にも問題ないことが確認された。

   タブリツィ教授は「ハンチントン病の予防や治療につながる初めての可能性となる」としつつ、現状ではまだ治療法とは呼べないとも指摘。

「患者や家族にとって画期的な重要性を秘めていますが、変異性ハンチンチンたんぱく質のレベルを下げることが疾患の治療になるかどうかを示すためには、依然として長期データ収集が必要です」

   とコメントし、すでに長期的な臨床試験に取り組み病気の治療効果や予防効果の検証に取り組んでいることを明らかにしている。