医薬品の世界で「ブロックバスター」と言えば、年間売上高が10億ドル（約1100億円）を超える大型商品を指すことが多い。これをいくつ抱えるかが経営の命運を握るため、世界の主だった製薬会社は巨額の研究開発費を投じて創薬に注力している。そんななか、和製ブロックバスターと期待を集めるのが、製薬大手エーザイだ。米国のバイオ医薬品大手バイオジェンと共同開発したアルツハイマー病新薬「アデュカヌマブ」が2021年6月7日、米食品医薬品局（FDA）に承認された。承認を挟んだ1週間でエーザイの株価は、じつに4割も上昇した。世界が注目している新薬「アデュカヌマブ」認知症の一種であるアルツハイマー病は、脳の一部が萎縮して生活に著しい支障が生じる進行性の病気で、日本国内だけで患者は300万人を超えるとの推計もある。原因は明確になっていない。症状を一時的に軽くする薬は存在していたが、アデュカヌマブは認知機能の悪化を遅らせる効果が期待されている。スイスのベンチャー企業が開発して、エーザイとバイオジェンが共同で10年近くを費やして製品化を目指していた。米国でアルツハイマー病の新薬が承認されるのは18年ぶりで、日本の厚生労働省にも2020年12月に承認を申請しており、2021年中にも可否を判断する方向だ。この新薬が世界で注目されている背景には、主要国で進む高齢化がある。アルツハイマー病の発症は加齢が因子の一つになっているとされ、症状が進行することもあって介護にかかる労力や費用は切実な問題だ。アデュカヌマブを4週間に1回の点滴投与で使った場合の価格は年5万6000ドル（約610万円）にも及ぶが、エーザイの内藤晴夫最高経営責任者（CEO）は、中所得者や低所得者も利用できる枠組みを構築する必要性を言及している。公的な扶助や民間の保険による患者側負担の軽減などが想定されており、アデュカヌマブは世界各国の認知症対策を一変させる可能性を秘めているというのも、うなづける。株価が伸び悩むワケは？だが、今回のFDAの承認には「条件」が付いており、臆測を呼ぶ原因となっている。認知機能の悪化を抑える肝心の効果について、FDAが設置した諮問委員会が懐疑的だったため、「条件」として有効性を確認するための検証試験の実施が義務付けられているのだ。検証試験で期待した効果が確認できなければ、承認が取り消される可能性も残っている。FDAの承認後に急上昇した株価が、その後は伸び悩んでいるのは、市場がこうしたリスクを警戒しているのだ。アデュカヌマブに関するFDAの判断を巡っては、諮問委員会の懐疑的な姿勢にもかかわらずFDAが承認に踏み切ったことに抗議して、諮問委員会のメンバー3人が辞任したと米国では報じられている。現にFDAは「臨床試験からは効果が不確実」としているが、脳内の有害な物質を減少させることは認められ「臨床上の有用性を合理的に予測できる」と、やや強引な結論を導き出している。こうした経緯には不可解さが残り、今後の検証試験の結果次第ではFDAの審査の妥当性も問われかねない。大型ブロックバスターの誕生か。はたまた、ぬか喜びで終わってしまうのか。今後の検証試験の行方を世界中のアルツハイマー病患者や医薬品業界、株式市場が固唾を呑んで見守っている。 （ジャーナリスト 済田経夫）
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